由天普大學劉易斯卡茨醫(yī)學院的科學家們設計的基因編輯系統(tǒng)，向zui終治愈感染HIV病毒的艾滋病患者的目標更近了一步。在一項發(fā)表在scientific reports上的文章表明，研究人員用CRISPR技術可以有效而安全地清除培養(yǎng)的人細胞DNA中的HIV-1病毒。

　　“抗病藥物控制HIV感染很在行，但一旦停止服藥，病人會遭受HIV病毒復制反彈。”大量HIV病毒的存在削弱了免疫系統(tǒng)，zui終病人將會發(fā)展為艾滋病。

　　艾滋病自從1980年被發(fā)現(xiàn)以來，已經(jīng)多去超過2500萬人的生命。治愈艾滋是HIV研究領域的*目標。但當病毒已經(jīng)整合進入CD4+ T細胞，清除病毒被證明是十分困難的。zui近很多研究嘗試重新激活HIV，目的是刺激免疫系統(tǒng)在被感染細胞中清除病毒。但到目前為止，這種引蛇出洞的方法并沒有獲得成功。

　　Khalili博士與同事嘗試了一種不同方法，用特別的基因編輯技術靶向HIV-1整合的基因組。方法包括一個能定位到T細胞基因組中HIV-1 DNA的導向RNA，一個剪切T細胞DNA鏈的核酸酶。只要核酸酶將HIV-1 DNA序列剪了出來，基因組的松散的一端可以通過細胞自有的DNA修復機制重新連起來。

　　之前的工作中，Khalili團隊已經(jīng)證實他們的技術能將人細胞系中的HIV-1 DNA剪切。而研究中，他們集中于和靜息CD4+ T細胞和感染的CD4+T細胞，證明此項技術不僅能清除細胞中的病毒，還能對HIV耐受，使其不再重復感染。更重要的是，他們做了半體內實驗，將感染艾滋病毒的病人CD4 T細胞培養(yǎng)，表明對基因編輯系統(tǒng)的治療能抑制病毒復制，大大減少病人細胞的病毒載量。

　　而研究的另一部分是拖把效應和毒性問題。使用深度全基因組測序方法，這是基因評估的金標準。研究人員分析了由引導RNA靶向的其他位置的突變率，排除了拖把效應和潛在的對細胞基因表達的附帶影響。細胞活性和繁殖的研究證明，清除HIV-1 的細胞可以正常生長于發(fā)揮功能。